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前言：

随着技术的不断进步，细胞与基因治疗行业蓬勃发展，成为全球医疗健康产业的前沿领域。国内大量CGT产品进入临床试验阶段，随着产品陆续预期获批上市，中国细胞与基因治疗市场规模增速将超全球。从地区分布来看，上海头部企业众多、管线数量遥遥领先，引领国内细胞与基因治疗市场发展。

CGT主要分为细胞治疗、基因治疗、融合治疗三类。其中细胞治疗分为CAR-T细胞疗法、干细胞疗法、NK细胞疗法，基因治疗分为病毒载体基因治疗、非病毒载体基因治疗、CRISPR基因编辑。现阶段，CAR-T为CGT最普遍的应用技术，其次是干细胞治疗和基因治疗。

一、医疗健康产业前沿领域–细胞与基因治疗市场蓬勃发展

根据观研报告网发布的《中国细胞与基因治疗（CGT）行业发展趋势分析与投资前景预测报告（2025-2032）》显示，细胞与基因治疗（Cell and Gene Therapy, CGT）是一种新兴的生物医学治疗方法，旨在通过对人体细胞和基因进行修复、替换和改造，直接从患者的疾病根源进行治疗，临床应用潜力巨大。

自1953年DNA双螺旋结构模型提出后，科学家们开始探索将基因片段直接引入细胞以改变其遗传特性的可能性。细胞与基因治疗行业经历了从早期探索到初步发展，再到快速发展的历程。随着技术的不断进步，细胞与基因治疗行业蓬勃发展，成为全球医疗健康产业的前沿领域。2023年全球细胞与基因治疗市场规模达111.1亿美元，2024年全球细胞与基因治疗市场规模增至185.1亿美元，增速为66.6%。预计2025年全球细胞与基因治疗市场规模达到305.4亿美元，2023-2025年CAGR为65.8%。

数据来源：观研天下数据中心整理

二、临床试验大量开展、产品陆续获批上市，中国细胞与基因治疗市场规模增速将超全球

中国细胞与基因治疗在20世纪90年代已有临床研究，2005年已有两款针对实体瘤的CGT产品出现，但之后几年热度逐渐消散。2010年以来，细胞治疗开始受到各大药企及研发机构的青睐。2016年，随着相关技术指导与监管体系的完善，生物技术公司争相布局CGT产业，大量CGT产品进入临床试验。至2023年，我国细胞与基因治疗市场规模已超30亿元。随着国内细胞与基因治疗临床试验的大量开展、产品陆续预期获批上市，预计2025 年我国细胞和基因治疗市场规模有望达到 186.31 亿元，2023-2025年CAGR为134.7%，将超全球水平。

国内批准上市的细胞与基因治疗产品

资料来源：观研天下整理

数据来源：观研天下数据中心整理

三、上海引领国内细胞与基因治疗发展，其头部企业众多、管线数量遥遥领先

从地区分布来看，上海得益于以往医药产业发展积累，生物医药龙头企业众多，在资金、人才、研发(或获取海外技术合作)等方面优势明显，引领国内细胞与基因治疗市场。根据数据，上海CGT药物管线数量遥遥领先，达397个，远高于北京(226)、杭州(114)、苏州(108)、深圳(88)等地；管线数量TOP10企业中来自上海的企业/单位达5家，其中上海雅科生物管线数量排名第一位。

数据来源：观研天下数据中心整理

数据来源：观研天下数据中心整理

四、CGT中CAR-T是热门疗法，其次为干细胞治疗和基因治疗

CGT主要分为细胞治疗、基因治疗、融合治疗三类。

细胞治疗主要涉及体外治疗，是将病患的细胞在体外进行一定修饰后再回输回患者体内，从而达到治疗的效果，包括CAR-T细胞疗法、干细胞疗法、NK细胞疗法。

基因治疗主要涉及体内治疗，是将外源的基因导入到患者体内的靶细胞内，然后在基因层面治疗调控蛋白的表达，从而达到治疗疾病的目的，包括病毒载体基因治疗、非病毒载体基因治疗、CRISPR基因编辑。

融合技术是在细胞治疗中加入基因编辑技术(如改造CAR-T细胞的基因或编辑干细胞基因)，增强疗效或功能。

CGT分类

类别	技术路线	核心原理	应用领域	有点	局限性
细胞治疗	CAR-T细胞疗法	提取患者T细胞，利用基因工程改造其表达嵌合抗原受体(CAR)，使其识别并杀死特定癌细胞	血液癌症(白血病、淋巴瘤)	高度特异性，适合个性化治疗;显著疗效	仅对血液癌症有效，实体瘤疗效有限;费用高
	干细胞疗法	使用多能干细胞或特定细胞(如间充质干细胞)，替代或修复病变组织和器官	神经退行性疾病、心血管疾病、骨关节疾病	组织再生潜力强，可应用广泛	可能出现免疫排斥反应，长期疗效需验证
	NK细胞疗法	利用自然杀伤(NK)细胞的天然免疫功能，通过增强其活性杀死癌细胞或病毒感染细胞	癌症、病毒感染	免疫排斥风险低;非个性化治疗可实现批量生产	疗效有限，可能被抑制性肿瘤微环境阻碍
基因治疗	病毒载体基因治疗	使用病毒(如腺病毒、AAV、慢病毒)将功能基因递送至患者体内细胞，修复或替代突变基因	遗传病、眼科疾病、癌症	高效基因递送;适用范围广	潜在免疫反应;病毒可能整合到非目标区域
	非病毒载体基因治疗	使用脂质纳米颗粒(LNP)或电穿孔等物理方法传递基因物质，避免病毒相关风险	遗传病、癌症	安全性高，无遗传整合风险精准性强，可永	递送效率较低，对特定组织的靶向性不足
	CRISPR基因编辑	利用CRISPR-Cas9技术，直接切割或修饰DNA片段，实现突变基因的修复、敲除或替换	遗传病、癌症、抗病毒治疗	久性修复突变	脱靶效应风险;递送机制仍需优化
融合治疗	细胞–基因联合疗法	在细胞治疗中加入基因编辑技术(如改造CAR-T细胞的基因或编辑干细胞基因)，增强疗效或功能	癌症、罕见病	效果增强，理论适用更广	技术复杂，生产成本高，仍处于早期开发阶段

资料来源：观研天下整理

现阶段，CGT最普遍的应用技术为CAR-T，其次为干细胞治疗和基因治疗。

数据来源：观研天下数据中心整理

CAR-T是指提取患者T细胞，利用基因工程改造其表达嵌合抗原受体(CAR)，使其识别并杀死特定癌细胞，其具有高度特异性，适合个性化治疗，疗效显著。根据数据，全球3633项CGT临床试验中，2024项为基因治疗管线，包括CAR-T疗法在内的基因编辑，占比为55%;803项为不涉及基因编辑的细胞治疗管线，占比为22%。全球Ⅰ期临床的CAR-T药品有285项，中国133项;全球Ⅱ期临床的CAR-T药品有169项，中国100项。

数据来源：观研天下数据中心整理

干细胞治疗是指把健康的干细胞移植到患者体内，从而修复病变细胞或再建正常的细胞或组织。在临床上较常使用的干细胞种类主要有间充质干细胞、造血干细胞、神经干细胞、皮肤干细胞、胰岛干细胞、脂肪干细胞等。干细胞凭借其多向分化、免疫调节以及分泌细胞因子等功能，成为细胞治疗研究的核心领域之一。

基因治疗（Gene therapy）是指将外源（正常或野生型）基因导入靶细胞，以纠正或补充因基因缺陷和异常所引起的疾病，从而达到治疗疾病目的的技术方法。在基因治疗中，必须有适合的载体将遗传物质递送到身体的目标组织和细胞中，因此获得有效进行基因转染的载体是基因治疗的关键。基因转染的载体通常分为病毒载体和非病毒载体两类。自1999 年出现首例因使用腺病毒载体而致病人死亡的事件发生后，美国许多科研机构已停止使用病毒类载体，重点转向非病毒类载体研究，目前全球基因治疗使用非病毒载体的比例约为 25%。

数据来源：观研天下数据中心整理（zlj）