2025年12月15日，Nido Biosciences的核心候选药物NIDO-361二期临床失败。随后，CEO Jeremy在Linkedin上发表公告，Nido Bio将在2026年早期结束运营。我们将捋一下Nido Bio和该公司的核心候选药物NIDO-361，算是送他个体面的离场吧。Nido Biosciences总部位于马萨诸塞州，由 5AM Ventures 的“4:59 计划”于 2020 年孵化。2023 年正式亮相的马萨诸塞州 biotech，曾手握 1.09 亿美元融资，并获得礼来（Eli Lilly）及 Bioluminescence Ventures 等知名机构力挺，可谓是含着金汤匙出生的。其核心管线 NIDO-361 是一种小分子药物，主要瞄准罕见遗传性神经肌肉疾病——脊髓延髓肌萎缩症（SBMA，俗称肯尼迪病）。SBMA是由雄激素受体的X连锁基因突变引起的，该突变导致骨骼肌和运动神经元功能的逐渐丧失。SBMA表现在男性身上，会导致肢体、面部和吞咽肌肉逐渐衰弱和萎缩，从而导致行动能力、语言和吞咽能力受损。NIDO-361能与雄激素受体上的一个独特位点结合，纠正转录失调，恢复健康的细胞功能。根据推算，SBMA全球患者约5-8万人，美国约6000~10000人。2024年10月，Nido宣布NIDO-361获得FDA孤儿药认定。2024年3月1日开始，2025年10月22日完成，入组54名受试者。那么，NIDO-361的失败是否意味着SBMA没救了呢？FDA目前尚未有SBMA适应症药物获批，不过日本已经在2017年批准了Leuprorelin在SBMA上的适应症。然而，Leuprorelin仅在部分患者中改善了吞咽功能，对整体运动功能改善效果并不明确。来自我国台湾省安基生技的AJ201也已经处于临床II阶段，有望成为首个获批的SBMA候选药物。AJ201 可激活转录因子 Nrf2（Nuclear factor erythroid-derived 2-like 2），通过抗氧化通路调节细胞内氧化还原稳态；同时激活 Nrf1（Nuclear factor erythroid-related factor 1），促进特定致病蛋白降解，从而治疗 polyQ 神经退行性疾病。在 SBMA 中，AJ201 特异性降解突变的雄激素受体（mAR）；在亨廷顿舞蹈症中，AJ201 则促进突变亨廷顿蛋白（mutant Huntingtin）降解。除清除突变蛋白外，AJ201 还能激活热休克反应（heat shock response），促进蛋白正确折叠，这是其他 Nrf2 激活剂所不具备的特性。2025年10月22日，AJ201获得FDA的快速审查认定。新药研发是高风险商业行为，作为核心资产高度集中的初创公司来说，面对重大失败如不能快速转向不如早点清算。各位股东看了么？赞了么？转发了么？别忘了点赞。谢谢！
所有内容均不作为投资建议，信息均来自公开资料，星球更新更快。注1：https://www./biotech/neuro-biotech-nido-closes-after-phase-2-study-fails-move-needle-rare-disease注2：https://www./press-releases/nido-biosciences-announces-orphan-drug-designation-for-lead-clinical-candidate-to-treat-spinal-and-bulbar-muscular-atrophy注3：https://www./rd/rd02/91
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