今天聊聊BioMarin、CRISPR Therapeutics 和Quanterix的临床进展，都是比较枯燥的数据，大家看看就好。
根据BioMarin在2025年12月22日披露的一份文件，公司已经决定停止BMN 349的开发。
BMN 349是一款口服小分子药物，适应症为1 – 抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）相关的肝病。
此前，在Q3公开的资料中，BMN 349尚处于启动II期临床进程中。
就在同一天，BioMarin宣布以48亿美元的对价以现金形式收购另外一家罕见病新药开发企业Amicus Therapeutics。
CRISPR Therapeutics 2025年12月22日公布了该公司今日更新了其研究性异体CAR T（Allogenic CAR T）细胞疗法zugocaptagene geleucel（zugo-cel，前称CTX112™）的进展。
该疗法靶向CD19，正在开发用于自身免疫疾病和血液恶性肿瘤。
CTX112使用CRISPR基因编辑技术改造，设计上保留了对MHC I和TCR的改造，使其能够更好的存活避免引起免疫反应，但是增加了敲除了Regnase-1和TGFBR2，使其拥有更好的抗肿瘤活性。
在临床前研究中，CTX112以1/10的剂量几乎秒杀了CTX110。
截至2025年12月17日的数据截止日期，已有4名患者（2名SLE患者和2名免疫介导坏死性肌病（IMNM）伴间质性肺病患者）接受了1亿细胞剂量的zugo-cel治疗，并在输注后至少随访了28天。
第一名SLE患者对9种先前的治疗无效，基线系统性红斑狼疮疾病活动指数2000（SLEDAI-2K）评分为8，自接受CAR T治疗后，已维持无药物的系统性红斑狼疮缓解（DORIS）临床缓解至第6个月。
所有患者在第28天的评估中均显示出显著的临床改善。
在标准的氟达拉滨和环磷酰胺淋巴耗竭治疗后给予zugo-cel。截至2025年11月20日的数据截止日期，已有10名R/R LBCL患者接受了6亿细胞剂量的推荐2期剂量（RP2D）治疗，并且至少随访了一个月，观察到以下情况：
观察到的总缓解率（ORR）为90%（9/10），完全缓解率（CRR）为70%（7/10），包括一名在自体CAR T细胞治疗后复发的患者也达到了完全缓解（CR）。
在已完成12个月随访的患者中，67%（2/3）在12个月评估时仍保持CR。
当日CRISPR Therapeutics股价上涨3.67%。
2025年12月22日，Quanterix发表了一份最新关于AD（阿尔茨海默病）检测临床试验结果。
该研究使用了Quanterix的超灵敏Simoa p-Tau 217（tau蛋白在苏氨酸217位点的磷酸化）研究检测方法，是迄今为止对阿尔茨海默病神经病理变化（ADNC）进行的最大规模基于人群的评估。
这项研究针对挪威一个基于人群的队列展开，涵盖超过11000名年龄在58岁及以上的个体，研究发现，ADNC的流行率从58 – 69.9岁个体中的10%急剧上升到90岁以上人群中的64.9%。
此外，研究结果表明，老年个体中阿尔茨海默病痴呆的流行率高于此前估计，并且能够更
有信心地识别出那些可能从早期干预或临床试验参与中受益的无症状ADNC个体。
在70岁及以上的人群中，研究证实有30.4%表现出ADNC，详细的分层显示11.4%的人患有临床前期阿尔茨海默病，10.8%的人患有前驱期阿尔茨海默病，7.4%的人患有阿尔茨海默病痴呆。
研究使用了经过验证的商业p-Tau 217试剂盒（ALZpath p-Tau-217 Advantage PLUS）在完全自动化的HD-X分析仪上进行检测，以确保研究结果的有力性和普遍适用性。
就在12月15日，ALZpath与西门子健康（Simens Healthineers）达成了协议，推动其全球AD血检产品。
该公司今日宣布与西门子医疗达成许可协议，授权其使用专有的pTau217抗体，用于开发西门子医疗体外诊断（IVD）测试菜单中针对阿尔茨海默病的pTau217检测。该检测将被设计用于西门子医疗的Atellica免疫分析系统。
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注1：https://ir./news-releases/news-release-details/crispr-therapeutics-provides-broad-update-zugocaptagene-geleucel
注2：https://www./news/home/20251222509668/en/Quanterix-Announces-Landmark-Nature-Study-Redefining-Alzheimers-Disease-Neuropathology-Prevalence
注3：https://d18rn0p25nwr6d./CIK-0001048477/6f55cb35-8c39-492f-a888-a4641411c832.pdf
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