12月24日，“医学界”发布2025年度“全球十大临床突破”，其中干细胞疗法成功治疗帕金森入选。
2025年4月16日，《自然》发布了日本京都大学医院团队“干细胞治疗帕金森病”的两年随访结果。
这是全球首次尝试用基于诱导多能干细胞（iPSC)的移植疗法，来治疗帕金森病患者。
研究结果显示：
安全性良好：随访期间未出现严重不良事件，轻中度不良反应73项，均得到有效控制；MRI未发现肿瘤形成或异常增殖，患者免疫抑制剂（他克莫司）在15个月后成功停药且未出现排斥反应。
有效性初显：6 名患者中，4 名患者运动功能显著改善，多巴胺合成能力提升 44.7%，其中高剂量组的多巴胺合成增加尤为明显，增幅高达 63.5%。
01
帕金森---一种神经退行性疾病
帕金森病又称震颤麻痹，是仅次于阿尔茨海默病的第二常见的神经退行性疾病，严重影响患者日常生活。
一般来说，老年人及有帕金森病家族史的人群是患病高发人群。
患此类疾病的患者通常会出现全身运动功能的紊乱与障碍——日常动作像“电影慢放”一样迟缓，肌肉僵硬得无法活动，静止状态下手脚不停抖动......
通常在休息状态下出现，呈“搓丸样”特点，并可能伴随动作迟缓等症状。
传统的药物治疗集中在增强纹状体多巴胺受体刺激或作用于其他神经递质通路上，如乙酰胆碱或腺苷。
手术治疗包括深脑刺激，可以改善运动症状，以及磁共振引导的聚焦超声消融，对震颤和其他运动特征有效。
然而，由于多巴胺能神经元的持续损失，中后期疗效将不可避免地减弱，且通常伴有副作用。
近年来，干细胞疗法的兴起让修复神经元具备了可能性，研究人员可以通过移植健康的干细胞来持续生产和替代丢失的多巴胺能神经元。
02
盘点2025我国干细胞治疗帕金森病的临床研究进展
临床研究一：
患病14年的66岁患者接受自体干细胞疗法，一个月后症状改善
2025年3月1日，上海交通大学医学院附属瑞金医院神经内科刘军团队联合中国科学院团队，成功完成全国首例GCP级自体干细胞移植治疗帕金森病手术。66岁患者沈女士，患病14年且药物失效，成为首例受试者，治疗一个月后身体变得灵活，可自主行走。
临床研究二：
国内首个干细胞治疗帕金森病的随机双盲对照试验启动
4月28日，国家神经疾病医学中心、复旦大学附属华山医院启动再生多巴胺神经前体细胞（iPSC）治疗早发性帕金森病注册临床试验，该试验是国内首个干细胞治疗帕金森病的随机双盲对照试验（具有临床最高的证据级别）。
临床研究三：
全球首例！帕金森病功能性治愈奇迹，3个月重获新生
2025年6月，一位与EOPD抗争近15年的37岁女性患者，在接受NCR201注射液【诱导多能干细胞（iPSC）衍生多巴胺能神经前体细胞（iDAP）】治疗后，短短3个月即实现“功能性治愈”。
这是全球首次报道EOPD患者达成功能性治愈的里程碑事件，标志着帕金森病治疗领域迎来历史性进展。
患者 PET-DAT/MRI 融合图像术前与术后三个月对比
注：影像图中黄色箭头指示为 NCR201 移植后，双侧纹状体出现的新生多巴胺能活性信号，提示移植细胞已定植并高效转化为功能性多巴胺能神经元
目前，国内外已有众多研究案例验证了干细胞疗法治疗帕金森的有效性。相信随着技术的发展和临床经验的积累，越来越多的临床案例将会证实干细胞治疗有望成为治愈帕金森病新选择。帕金森的发生并不是毫无征兆，请多关爱身边的家人，做到早发现、早就诊、早治疗。
参考文献：
[1] Schweitzer JS, et al. Personalized iPSC-Derived Dopamine Progenitor Cells for Parkinson's Disease. N Engl J Med. 2020 May 14;382(20):1926-1932.
[2] 沈楠, 等. PET/MR 成像在帕金森病中的应用 [J]. 南京医科大学学报 (自然科学版), 2023, (9): 1295-1300.
[3] Tabar, V., Sarva, H., Lozano, A.M. et al. Phase I trial of hES cell-derived dopaminergic neurons for Parkinson’s disease. Nature 641, 978–983 (2025).
[4] 医学界.
[5] 央视新闻.
[6] https://www./articles/d41586-025-01208-7
[7] https://www./articles/d41586-025-01143-7
[8] Nobukatsu Sawamoto et al. Phase I/II trial of iPS-cell-derived dopaminergic cells for Parkinson’s disease. Nature（2025）