——每一项均列出参与的所有单位或机构的名称
2025年，我国医学科技在跨学科融合与前沿探索中取得系列突破性进展，从脑科学、再生医学到智能诊疗，多项成果重塑疾病认知与临床实践边界。这些标志性工作不仅推动医学向精准化、主动干预迈进，也为解决全球性健康难题提供了中国智慧与中国方案。下面是邀请50多位医学领域相关专家遴选梳理出了过去一年我国医学领域的十大科技热点，展现我国医学创新从实验室走向临床、从跟跑迈向并跑乃至领跑的新格局。
1. 帕金森病治疗新靶点
神经元FAM171A2介导α-突触核蛋白纤维摄取并驱动帕金森病
复旦大学附属华山医院教授郁金泰团队联合复旦大学脑科学转化研究院教授袁鹏团队、中国科学院上海有机化学研究所研究员刘聪团队，在国际上首次揭示功能未知基因FAM171A2是促进帕金森病发生发展的关键分子，并筛选出具有潜在治疗价值的小分子化合物，为延缓疾病进展带来新希望。相关研究成果2025年2月发表于《科学》(Science)。
帕金森病患者神经退行性病变的主要原因之一是神经元内α-突触核蛋白的积累。Wu等人利用体外和体内模型，研究了介导神经元摄取α-突触核蛋白的机制。研究发现，新近识别的帕金森病风险基因FAM171A2的产物是α-突触核蛋白纤维的神经元受体，通过内吞作用介导其内化。通过计算机模拟筛选，发现了一种已获批的药物——贝姆替尼，它能够通过阻断α-突触核蛋白与FAM171A2的结合，在体外和体内抑制α-突触核蛋白的内化。这些结果为理解帕金森病的发病机制提供了见解，并确定了一个潜在的治疗靶点。
病理性α-突触核蛋白纤维在神经元内的积累和传播是帕金森病病理生理学的关键事件。然而，α-突触核蛋白纤维摄取的神经元机制尚不清楚。在这项工作中，研究团队鉴定出FAM171A2是一个影响α-突触核蛋白聚集的帕金森病风险基因。过表达FAM171A2会促进α-突触核蛋白纤维的内吞作用，并加剧α-突触核蛋白病理的传播和神经毒性。神经元特异性敲低FAM171A2的表达显示出保护作用。从机制上讲，FAM171A2的胞外域1通过静电力与α-突触核蛋白的C端相互作用，且对纤维形式的亲和力高出1000倍以上。此外，他们通过体外结合实验、细胞模型和小鼠实验，确定贝姆替尼是FAM171A2–α-突触核蛋白纤维相互作用的有效阻断剂。该团队的研究结果确定FAM171A2是神经元摄取α-突触核蛋白纤维的潜在受体，因此可作为对抗帕金森病的治疗靶点。
2. 利用基因编辑猪肝植入人体解决器官短缺难题
基因编辑猪-人肝脏异种移植
作者单位
第1-第4位作者为同等贡献
异位辅助肝脏异种移植手术过程。
a，通过血管分割成像和超声检测受体与供体猪的门静脉（PV）及下腔静脉（IVC）直径。
b，整个研究期间不同时间点的供体肝脏照片。
c，术中受体与供体肝脏之间血管吻合的照片。
d，手术示意图。①、②和③代表 c 中标注的血管吻合部位。
其他手术细节。
a, b，供体猪血管分割成像图。
c，受体腹部照片，显示手术切口、腹腔引流管和胆汁引流管。
d，猪肝脏移除后，使用人工血管重建受体下腔静脉的照片。
e，人工血管重建后，超声检测到的下腔静脉血流速度。
2025年3月，中国研究团队在《自然》(nature) 在线发表论文，报告世界首例将基因编辑猪的肝脏移植到脑死亡人体内的成功案例，标志着这项于2024年3月完成的研究成果得到国际学术界承认。
中国科学院院士窦科峰带领西等研究团队，以一只经过6处基因编辑的猪为供体，将猪的肝脏移植到一名已脑死亡但身体基本机能仍被维持的人的体内。人类受体自身的肝脏被保留，以此模拟临床肝衰竭患者的替代支持治疗过程。
供体短缺是移植领域面临的主要挑战，而基因编辑猪的器官可作为理想的补充来源。目前，猪心脏和肾脏已相继成功移植至人体。该研究采用异位辅助移植方式，将经过六基因编辑的猪肝脏移植给一名脑死亡受体。在随后10天内，持续监测了移植物的功能、受体血流动力学及免疫与炎症反应情况。异种移植物门静脉再灌注2小时后即有金黄色胆汁生成，至术后第10天胆汁量增至66.5毫升。猪源性白蛋白水平在术后也持续上升。丙氨酸氨基转移酶水平始终维持在正常范围，而天门冬氨酸氨基转移酶水平在术后第1天短暂升高后迅速回落。猪肝动脉、门静脉及肝静脉的血流速度均保持于可接受水平。虽然血小板计数在术后早期有所下降，但最终恢复至正常范围。组织学分析显示猪肝脏具备再生能力且未见排斥迹象。抗胸腺细胞球蛋白的使用抑制了T细胞活性，B细胞活性在术后第3天增强后被利妥昔单抗抑制。免疫球蛋白G与免疫球蛋白M水平在围手术期未出现显著波动。C反应蛋白与降钙素原水平初期升高后快速下降。该异种移植物在整个研究期间均保持正常功能。
3. 科学家阐明细菌治疗肿瘤的关键原理
利用IL-10受体滞后性实现吞噬逃逸与肿瘤免疫重启的细菌免疫疗法
作者单位
2025年3月，中国科学院深圳先进技术研究院刘陈立研究员团队联合上海营养与健康研究所肖意传研究员团队，历经八年攻关，首次系统阐明了细菌治疗恶性实体瘤的关键原理。相关成果发表于《细胞》(Cell)。
IL-10诱导IL-10受体表达，形成正反馈回路与滞后现象
滞后现象驱动肿瘤浸润免疫细胞进入IL-10R高表达状态
细菌诱导肿瘤相关巨噬细胞分泌IL-10，从而逃避肿瘤相关中性粒细胞的吞噬，同时激活CD8+组织驻留记忆T细胞
IL-10R高表达免疫细胞广泛存在于多数人类实体瘤类型中
细菌免疫疗法展现出显著的抗癌潜力。然而，要释放其效力，需从机制上理解细菌如何既能逃避免疫抗菌防御，又能在肿瘤微环境内激发抗肿瘤免疫应答。本研究借助一株具备双重功能的工程化沙门氏菌，揭示了其背后的单一机制。具体而言，白细胞介素-10受体表达的非线性滞后现象，驱动肿瘤浸润免疫细胞进入一种肿瘤特异性的IL-10R高表达状态。细菌利用这一状态，促使肿瘤相关巨噬细胞增加IL-10分泌，逃避肿瘤相关中性粒细胞的吞噬，同时扩增并激活既有的耗竭型肿瘤驻留CD8+ T细胞。这一有效组合能够清除肿瘤、防止复发，并在多种肿瘤类型中抑制转移。对人类样本的分析表明，IL-10R高表达状态可能是人类各类肿瘤中普遍存在的特征。本研究揭示了细菌免疫疗法在实体瘤中应对双重挑战的未解机制，并为肿瘤内免疫调控提供了理论框架。
4. 自研无线皮层脑机接口植入人脑通道
全球首例无线植入式中文言语脑机接口手术现场（北京宣武医院）。
“北脑一号”临床征程：自主脑机接口技术的突破与展望
我国自主研发的“北脑一号”智能脑机系统，在2025年迎来了从实验室迈向临床应用的关键加速期。其临床验证之旅始于2024年11月，当时北京大学第一医院与研发企业芯智达成立项目团队，并顺利通过伦理审查。
进入2025年，临床应用迅速取得系列里程碑。2月27日，北京大学第一医院成功完成首例“北脑一号”临床人体植入，帮助一名因车祸四肢瘫痪近两年的患者通过脑控实现抓握动作。紧接着在3月5日，首都医科大学宣武医院完成了全球首例无线植入式中文言语脑机接口手术，为一位于2023年确诊的渐冻症患者重建语言交流能力；术后仅训练数小时，解码准确率便开始稳步提升。3月20日，北京天坛医院为一名脑卒中后偏瘫的小学音乐教师植入系统，标志着该技术首次应用于卒中康复领域。这标志着在不到一个月内，“北脑一号”成功完成了针对三种不同神经系统疾病的突破性手术。
根据2025年12月的后续报道，技术转化与临床成果持续扩大。“北脑一号”在年内共完成了5例患者植入，受试者们取得了包括中文语句解码、脑控机械臂运动以及借助系统进行康复训练后恢复部分行走或手部功能在内的多项成果。第6例受试者的植入手术也已提上日程。
展望未来，研发进程规划清晰。“北脑一号”的注册临床产品生产正在推进，初步计划于2026年年中启动注册临床试验。同时，性能更强的“北脑二号”侵入式系统研发稳步推进，同样预计在2026年进入临床验证阶段。这些进展依托于北京市《加快北京市脑机接口创新发展行动方案（2025—2030年）》的政策支持，旨在到2030年初步形成产业生态。
从2024年的筹备到2025年的密集临床验证与突破，再到面向2026年及以后的明确规划，“北脑一号”的发展轨迹清晰展示了我国在高端脑机接口领域自主创新与临床转化能力的快速提升。
5. 中国肝癌预测系统优化临床管理服务全球
空间免疫评分系统预测肝细胞癌复发
作者单位
第1-第4位作者同等贡献
空间多组学分析揭示自然杀伤细胞分布与肝细胞癌复发之间的关联。
开发用于肝细胞癌复发风险分层的TIMES评分系统。
中国科学技术大学教授孙成团队与合作者开发了一款预测肝细胞癌复发的肿瘤免疫微环境空间（TIMES）评分系统，有望优化肝癌患者的临床管理策略。2025年3月，相关成果发表于《自然》(nature)。
鉴于肝细胞癌（HCC）术后复发率高，改进对术后高复发风险患者的早期识别，有助于改善患者预后并优化医疗资源配置。该研究通过对61例患者的样本观察，发现自然杀伤细胞在肿瘤侵袭前沿和瘤体中心存在与HCC复发相关的空间分布特征。利用极限梯度提升和逆方差加权方法，研究团队基于五种生物标志物（SPON2、ZFP36L2、ZFP36、VIM和HLA-DRB1）的空间表达模式，开发了肿瘤免疫微环境空间评分，用于预测HCC复发风险。TIMES评分显示出优异的预测能力，其风险比高达88.2且具有显著统计学意义，在患者风险分层方面优于目前TNM和BCLC分期系统等标准工具。该模型在来自五个多中心队列的231例患者中进行了验证，实现了82.2%的真实世界准确率和85.7%的特异性。这些生物标志物的预测能力来源于其空间分布模式的整合，而非单一标志物的表达水平。体内模型研究，包括NK细胞特异性Spon2基因敲除小鼠，揭示了SPON2能够促进干扰素γ分泌并增强自然杀伤细胞在侵袭前沿的浸润。该研究提出的TIMES评分是一个可公开获取的HCC复发风险预测工具，为早期肝细胞癌的治疗决策提供了新的见解与潜在指导。
6.研究证实人体外周神经系统存在小胶质细胞
外周神经系统小胶质细胞样细胞在进化过程中调控神经元胞体大小
所属机构
2025年4月，中国科学院深圳先进技术研究院研究员李汉杰团队在《细胞》(Cell) 发表新研究，首次证实了人体外周神经系统内存在小胶质细胞。
小胶质细胞在中枢神经系统中至关重要，但历史上一直被认为不存在于外周神经系统中。该研究发现，外周神经系统内存在一类常驻巨噬细胞群，它们与中枢神经系统小胶质细胞共享转录组和表观遗传特征以及个体发育轨迹。这类细胞（称为外周神经系统小胶质细胞样细胞）包绕在卫星胶质细胞囊内的神经元胞体周围，在外周神经系统发育过程中优先与较大的神经元相关联，并通过调控胞体增大和轴突生长来维持神经元功能。对24种脊椎动物的系统发育调查显示，外周神经系统小胶质细胞样细胞起源很早，其存在与神经元胞体大小（及体型大小）相关，而非与进化距离相关。与它们对胞体增大的调控需求一致，在外周神经元胞体较大的脊椎动物中，外周神经系统小胶质细胞样细胞得以保留；而在神经元进化出较小胞体的物种中，这类细胞则缺失。因此，研究团队的研究揭示了中枢神经系统小胶质细胞在外周神经系统的对应物，它们在系统进化和个体发育过程中均调控着神经元胞体的大小。
这一最新发现颠覆了学界的传统认知，为探索外周神经系统发育及疾病，如慢性疼痛、嗜神经病毒感染等，提供了新视角和潜在靶点。
7.“隐形眼镜”助人类识别复杂近红外图形
基于上转换隐形眼镜实现人类近红外时空色彩视觉
作者单位
中国科学技术大学教授薛天、马玉乾团队联合龚兴龙、王胜团队，与复旦大学教授张凡团队及国际科研机构合作，制备出高透明、高转化效率的上转换隐形眼镜，实现人类近红外时空色彩图像视觉能力。2025年5月，研究成果在线发表于《细胞》(Cell)。
由于光子检测视蛋白的物理热力学特性限制，人类无法感知红外光。然而，肉眼若能直接探测不可见的多光谱红外光将具有重要价值。该研究报道了一种具备适宜光学特性、亲水性、柔韧性与生物相容性的可穿戴近红外上转换隐形眼镜（UCLs）。佩戴该镜片的小鼠能够识别近红外光的时空信息并做出行为决策。进一步地，佩戴UCLs的人类参与者可辨别包括时序编码与空间图像在内的近红外信息。尤为突出的是，研究团队开发了三基色上转换隐形眼镜（tUCLs），使人类能够区分作为三原色的多谱段近红外光，从而实现人类近红外时空色彩视觉。这项研究开启了可穿戴高分子材料在非侵入式近红外视觉领域的应用潜力，帮助人类感知与传递近红外光的时间、空间及色彩维度信息。
8. 首例侵入式脑机接口临床试验开展
2025年6月，中国科学院脑科学与智能技术卓越创新中心正式发布消息，该中心联合复旦大学附属华山医院神经外科团队，并与国内领先的脑机接口科技企业协同合作，成功实施了我国首例侵入式脑机接口前瞻性临床研究试验。这一重大进展标志着我国成为全球范围内第二个实现侵入式脑机接口技术从实验室走向临床验证阶段的国家，标志着我国在高端医疗装备与神经工程领域已跻身世界先进梯队。
侵入式脑机接口技术是指通过神经外科手术，将微型电极阵列或信号采集装置直接植入大脑皮层或特定脑区，从而实现对神经元电活动的高精度、高带宽采集与解析。相较于非侵入式脑机接口，侵入式技术能够获取更为清晰、稳定的神经信号，是实现复杂意念控制、感觉反馈乃至未来神经功能修复的核心路径，被公认为是当前神经科学、人工智能与临床医学交叉领域中最具前瞻性与突破潜力的尖端技术之一。
中国首例无线侵入式脑机接口系统前瞻性临床试验手术现场
本次临床试验严格遵循国家医疗器械临床研究相关规范与伦理审查要求。受试者在成功植入高密度柔性微电极阵列后，经历了约2至3周的系统性康复与信号适配训练。在此期间，研究团队通过先进的人工智能解码算法，逐步建立起受试者大脑运动皮层神经活动与计算机指令之间的稳定映射关系。令人振奋的是，在训练完成后，受试者已能够仅凭“意念”驱动电脑屏幕上的光标，流畅操作触摸板界面，成功完成包括中文输入、即时通讯、网页浏览，甚至进行部分需要较高手眼协调能力的电脑游戏等一系列日常电子交互任务，其操作效率与准确性已接近常人徒手操控的水平。
该试验的初步成功，不仅验证了我国自主研发的侵入式脑机接口系统在信号采集、无线传输、实时解码及系统集成等方面的安全性与可靠性，更为后续针对因脊髓损伤、脑卒中、肌萎缩侧索硬化症等导致运动功能严重障碍的患者，开展神经功能替代与重建治疗奠定了坚实的临床基础。专家表示，该技术的发展将有望在未来帮助重度瘫痪患者重新实现与外部环境的交互，提升其生活质量与自主能力。
随着此次临床试验的开展，我国在脑机接口这一国际竞争激烈的战略科技领域已实现了从跟跑到并跑的跨越。下一步，研究团队将在保障安全与伦理的前提下，逐步扩大临床试验规模，并积极探索感觉反馈、多模态交互等更复杂的功能验证，推动该技术向实用化、产业化稳步迈进。
9. 研究发现参与哺乳动物再生的首个“分子开关”
通过激活进化失活的遗传开关重启哺乳动物的再生能力
所属机构
第1至第5位作者同等贡献
2025年6月，北京生命科学研究所研究员王伟实验室与北京华大生命科学研究院研究员邓子卿、西北农林科技大学教授罗军等团队合作，在《科学》(Science) 发表研究论文，揭示了视黄酸信号通路的活性强弱是决定哺乳动物耳廓再生与否的“分子开关”。
壁虎断尾重生、蝾螈肢体自愈，而人类、小鼠这类哺乳动物受伤后往往只能结疤愈合，无法“原装”再生。是什么原因让高等哺乳动物丢失了这种“超能力”？
哺乳动物再生能力的演化过程
哺乳动物在受损耳廓再生能力上表现出显著差异，但导致再生失败的遗传变化机制尚不明确。研究团队对兔和小鼠耳廓损伤后的恢复过程进行了单细胞与空间转录组比较分析，发现小鼠耳廓再生失败的原因是视黄酸（RA）生成不足——这由限速酶Aldh1a2的缺乏以及视黄酸降解加速共同导致。通过激活Aldh1a2基因或直接补充视黄酸，可成功重启再生过程。进化过程中，小鼠和大鼠体内多个与Aldh1a2相关的调控元件功能失活，导致它们在损伤后无法充分表达Aldh1a2。进一步研究发现，仅使用单个兔源增强子激活Aldh1a2，就足以提升转基因小鼠的耳廓再生能力。该研究揭示了一个参与再生能力演化的关键遗传开关。
10. 腺苷信号通路是抑郁症治疗新机制
腺苷信号驱动氯胺酮与电休克治疗的抗抑郁作用
所属机构
第1和第2位作者同等贡献
腺苷信号通路驱动氯胺酮的抗抑郁作用。
腺苷信号通路是电休克疗法实现抗抑郁效果不可或缺的机制。
2025年11月，我国科研团队在《自然》(nature) 上发表研究成果，首次揭示了氯胺酮和电休克疗法这两种快速强效抗抑郁疗法背后的共同作用机制——腺苷信号通路。
该研究由北京脑科学与类脑研究所的罗敏敏实验室牵头，中国科学院长春应用化学研究所研究员王晓辉团队、北京大学教授李毓龙团队等多个实验室协同完成。研究团队首次在活体大脑中发现，在氯胺酮和电休克治疗过程中，都会引起情绪调控关键脑区腺苷水平的持续飙升。当“关闭”大脑感知腺苷信号的接收器时，两种疗法的抗抑郁效果完全消失，而激活该通路则能产生明确的抗抑郁效果。
氯胺酮与电休克疗法可在难治性抑郁症中实现快速症状缓解。然而，这两种疗法的作用机制——理解该机制对于提升治疗精准度至关重要——至今仍未明确。该研究通过小鼠模型，发现腺苷信号通路是介导上述干预措施抗抑郁作用的核心途径。利用基因编码的腺苷传感器实验与实时光学记录技术，结果表明两种疗法均能在包括内侧前额叶皮层和海马体在内的关键情绪调控脑区引发强烈的腺苷水平激增。通过遗传或药理学手段阻断A1与A2A型腺苷受体可完全消除其治疗效果，这证实了腺苷信号在抗抑郁疗效中的不可或缺作用。值得注意的是，特异性位于内侧前额叶皮层的腺苷信号直接驱动抗抑郁行为。氯胺酮通过调控细胞代谢以提高细胞内腺苷水平，且不引起神经元过度兴奋，从而实现腺苷的增加。基于此机制，研究团队开发了能增强腺苷信号的氯胺酮衍生物，其在治疗剂量下表现出更优的抗抑郁疗效与更低的副作用。此外，急性间歇性低氧——一种通过可控降低氧气水平实施的非药物干预——同样能提升脑内腺苷水平并产生抗抑郁效应，其作用与氯胺酮及电休克疗法相似。他们的研究确立了腺苷作为快速起效抗抑郁剂的关键介质，并为重度抑郁症的可扩展、非侵入性治疗提供了一个可行靶点。