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并没有标题党，我估计Sarepta的管理层这几天肯定没睡好。
Sarepta股东们的心情就跟坐过山车一样，好不容易放下的心彻底死了。
2025年7月18日，据Biocentury报道一名51岁的LGMD2E（肢带型肌营养不良症2E）型患者在参与Sarepta SRP-9004的I期临床试验中死亡。
这是近1个月左右出现的第二例死亡事件，总计三例患者死亡事件。
2025年3月18日，一名16岁患者在给药Elevidys后由于急性肝衰竭离世。
2025年6月15日，Elevidys在治疗一名非行走型-DMD患者出现急性肝衰竭，最终导致该患者死亡。
受7月18日患者死亡事件影响，Sarepta股价再次暴跌35%。
第一，Biocentury说患者是参加SRP-9004的临床试验，那么患者就不可能是LGMD2E型。
肢带型肌营养不良2D/R3(LGMD2D/R3)是由SGCA基因突变导致的常染色体隐性遗传性肌营养不良，典型患者表现为进行性肢体无力和肌肉萎缩，伴有血清肌酸激酶水平的升高，疾病后期出现心肺受累，其发展和假肥大肌营养不良类似，严重的孩子十岁左右丧失行走能力，不治疗的情况下很难活到成年。
2E型LGMD（LGMD2E）是一种由SGCB基因突变引起的肌营养不良症，SGCB基因的作用是生成β-sarcoglycan蛋白，β-sarcoglycan是一种更大的蛋白质sarcoglycan protein complex的一部分，这种蛋白质对肌肉组织的健康至关重要，因而LGMD患者的肌组织缺乏β-sarcoglycan。
而根据Sarepta官方公布的pipeline信息：
SRP-9004是治疗LGMD2E的候选药物，目前处于临床阶段。
第二，这名患者的死亡与已上市药物Elevidys没有关联，但是可能与载药的AAV相关。
根据临床试验信息，与Elevidys类似，SRP-9004使用的载体也是AAV（腺相关病毒，）。
根据公告，美国FDA已经要求Sarepta自愿停止Elevidys的出货。
那这是不是意味着不论是临床试验还是治疗使用，Elevidys已经都被禁用了。
根据公告，Sarepta仍然将向行走型DMD还治销售Elevidys，但是非行走型DMD患者将不在此列。
并且，与我们此前报道一致，Sarepta将更新产品标签，根据FDA的要求添加黑框警告。
所以，情况倒不至于糟糕到把Sarepta彻底击溃。
Sarepta的股东最近是彻底体验了一把过山车的“乐趣”。
2025年6月16日，爆出第二例DMD患者死亡事件股价暴跌近40%。
2025年7月17日，Elevidys保住上市地位，没有被FDA直接退市。
然后就是，只相隔1天，7月18日就爆出第三例患者死亡事件。
许多翘首以盼的DMD患者（包括LGMD2D患者）又要失望了。
非行走型DMD尚有可能在补充临床后重启使用，而针对LGMD2D患者的SRP-9004面临被终止开发的可能。
“除了预计将在今年下半年提交 SRP-9003（针对 LGMD 2E/R4 型）的BLA外，其他LGMD项目将被暂停。”
再加上本次患者死亡事件，SRP-9004很可能终止开发。
最应该考虑的就是自家使用AAV载体的基因疗法资产安全性，必须重新审慎评估并补充充分的实验论证其安全性。
对AAV载体基因疗法，监管端是否会收紧目前尚未看到明显迹象。
更为重要的是，市面上仍然处于开发中的AAV基因疗法都将承担Sarepta事件冲击的余波。
现在，最优的结局就是AAV安全性是受控的，安全事件只是个例。
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相关资料：注1：https://www./article/656520/third-death-from-a-sarepta-gene-therapy注2：https:///study/NCT00494195注3：https://investorrelations./events/event-details/lgmd-update
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