2025年12月1日，Regeneron与Tessera Therapeutics达成一项协议，通过1.5亿美元的前期付款和股权投资，得以参与α-1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）的基因编辑产品开发。
该协议涵盖了Tessera的TSRA-196，这是一种潜在的一次性治疗，旨在纠正遗传性单基因疾病AATD的核心基因突变。
根据合作条款，两家公司将平均分担全球开发成本和潜在的未来利润，同时Tessera还有望获得额外的1.25亿美元用于近期和中期的发展里程碑付款。
Tessera将负责首次人体试验，再生元则负责随后的全球开发和商业化。
早在2024年左右，Intellia就开始了治疗AATD的候选药物NTLA-3001的开发。
而当时，Regeneron已经跟Intellia形成了比较紧密的合作。
NTLA-3001通过LNP（定位）+AAV（模板）的方式将正确的基因片段插入到目标基因上。
2024年7月30日，Intellia获批NTLA-3001的1/2期临床。
不知道是什么原因，Regeneron似乎一直没能就NTLA-3001与Intellia达成合作。
出于“保命”需求的Intellia在2025年1月9日宣布停止NTLA-3001的开发。
那么，市场上剩下的进展比较快的AATD基因疗法产品除了TSRA-196就只剩下Beam Therapeutics的BEAM-302了。
CRISPR Therapeutics的CTX460尽管在2025年10月1日刚刚公布了临床前的数据，说是表现非常好。
我们大胆揣测，可能是跟Beam没谈拢，才与Tessera走到了一起。
那么，问题来了，到底为啥Regeneron不选Intellia的NTLA-3001呢？
大家注意哦，前面我们说的Tessera也好，Beam也罢，包括CRISPR Tx他们的技术路线都是修正SERPINA1的E342K突变。
NTLA-3001则是将一段具备完整功能的SERPINA1基因插入到白蛋白基因座上。
递送还要使用LNP（纳米脂质体)+AAV（腺病毒）两种载体，光想想就头疼。
与之相比，其他家产品只需要改正一个E342K（A->G）点突变就ok了。
接下来，我们就来看是不是又会上演一个适应症一天两个基因疗法（Casgevy/Lyfgenia）获批的盛况了。
而且，这一次还都是基于in vivo 基因编辑的疗法。
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注1：https://www./biotech/regeneron-makes-150m-bet-tesseras-rare-disease-gene-writing-prospect
注2：https://www./gene-writing
注4：https://ir./news-releases/news-release-details/intellia-therapeutics-receives-authorization-initiate-phase-12-0
注6：https:///study/NCT07227207
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