诱导多能干细胞（IPSc细胞）就像是细胞王国的“变形金刚”。它原本只是普通的体细胞，比如皮肤细胞或血细胞，但科学家通过巧妙的手段，给它植入了一些特殊的基因，就像是给它注入了魔法药水。这些细胞就像是被唤醒了沉睡的潜能，开始发生奇妙的变化。
盘点国内开展IPSc药物申报的企业！
一.安徽省中盛溯源生物科技有限公司
总获批产品数量：5款（NCR100、NCR300、NCR101、NCR102、NCR201），2022年NCR100首次获批；2023年NCR300两次适应症获批；2025年NCR101、NCR102、NCR201密集获批。技术平台覆盖涵盖iMSC（间充质样细胞）、iNK（自然杀伤细胞）、iDAP（神经前体细胞）三大方向。
药品名: NCR100
细胞种类: iPSC-MSC (iPSC来源的间充质干细胞)
适应症: 膝骨关节炎
进展: 2期临床试验。
IND批准情况：2022年9月获临床试验默示许可，适应症为膝骨关节炎（KOA）。成为国内首个获批临床的iPSC来源间充质样细胞（iMSC）药物。
临床试验阶段和状态：
I期临床试验：安全性与初步疗效验证（已完成）
该研究采用两阶段设计，包括Ia期（剂量探索）与Ib期（多中心扩展），共入组180例患者，相较于原计划的24例大幅扩展。研究通过关节腔内单次注射方式，将患者分为低、中、高剂量组进行干预。在安全性方面，未报告严重不良事件（SAEs），仅有少数患者出现短暂关节疼痛或肿胀，且这些症状均在72小时内得到缓解。
II期临床试验：多中心疗效确证（进行中）
2025年5月启动。采用Ib/II期联合设计，非随机、开放标签，全国10家中心参与，计划入组150例
级患者。采用多次给药方案，评估长期安全性及剂量依赖性疗效。目前患者招募中（CDE登记号CTR20232672，状态更新于2025年3月）。核心目标是确认最佳给药剂量与频率，验证软骨再生效果的可持续性（通过定量MRI T2 mapping技术）。
药品名：NCR300注射液
细胞种类：iPSC来源自然杀伤细胞，国内首个获批临床的iPSC来源自然杀伤细胞（iNK）疗法。
适应症：多种恶性肿瘤（包括2023年4月首次获批骨髓增生异常综合征、2023年11月新增急性髓系白血病移植后复发预防）。
进展：已获批
IND批准情况：
首个适应症：2023年4月20日，该产品首个适应症骨髓增生异常综合征（MDS）获临床试验默示许可。在全球范围内，仅Fate Therapeutics、Century Therapeutics等少数企业进入临床阶段。
新增适应症：2023年11月20日，该产品新增适应症预防急性髓系白血病移植后复发获批。
临床试验阶段和状态：
MDS适应症：I/II期试验（CTR20241207）处于剂量递增阶段，患者招募中（截至2025年6月）；
AML适应症：I期剂量探索进行中。
药品名: NCR201
细胞种类: iPSC-多巴胺能神经前体细胞
适应症: 帕金森病
进展: IND已获批。
IND批准情况：2025年4月27日，获临床试验默示许可，适应症为帕金森病。
临床试验阶段和状态：2025年6月18日，中国科学技术大学附属第一医院（中科大附一院）完成了首例受试者的给药，患者术后情况良好，未报告严重不良反应。2025年7月更新首例早发型帕金森病iDAP疗法的具体临床进展，手术当天患者即可下床行走、正常交流，无急性不良反应（如颅内出血、免疫排斥）。术后7天CT复查确认无脑水肿或出血，患者顺利出院。截至2025年7月，该试验仍处于早期入组阶段，目标招募48例受试者。。
药品名: NCR101
细胞种类: iPSC-MSC
适应症: 间质性肺病
进展: IND已获批。
IND批准情况：2025年2月19日，全球首款获批临床的iPSC来源基因修饰间充质样细胞（iMSC）疗法，开创基因工程化干细胞治疗呼吸系统疾病的先河。
临床试验阶段和状态：
受试人群为确诊的ILD患者，包括特发性肺纤维化（IPF）和结缔组织病相关ILD（CTD-ILD）。首例患者为一位53岁女性，于2019年确诊ILD，传统药物治疗无效，于2025年4月29日完成了静脉输注。2025年5月16日，输注后17天随访显示患者无不良反应，包括无发热、过敏或器官毒性。截止7月23日，首批3例患者单次给药28天观察结果显示突破性疗效：
1）肺功能改善：用力肺活量（FVC）最高改善超20%；
2）生活质量同步跃升：圣乔治呼吸问卷（SGRQ）评分大幅下降，患者自述呼吸困难明显缓解；
3）日常活动能力增强：6 分钟步行距离显著延长；
4）安全：未出现任何药物相关不良事件（TRAE）或严重不良事件（SAE）。
药品名: NCR102
细胞种类: iPSC-MSC
适应症: 激素难治性急性移植物抗宿主病
进展: IND已获批。
IND批准情况：2025年3月20日，该iPSC来源间充质样细胞（iMSC）疗法获临床试验默示许可。
临床试验阶段和状态：2025年5月首例患者完成了输注。该患者为一位51岁男性，确诊为III级激素难治性急性移植物抗宿主病（SR-aGVHD），传统激素治疗无效。输注过程顺利，未报告急性不良反应，如发热、过敏或器官毒性。
二.士泽生物医药（苏州）有限公司
药品名: XS-411
细胞种类: iPS衍生多巴胺能神经前体细胞
适应症: 早发型帕金森病、原发性帕金森病
进展: IND已获批。
IND批准情况：2025年4月10日，中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）正式批准XS-411的IND申请（新药临床试验申请）。
临床试验阶段和状态：XS-411预计处于I期临床试验的启动筹备阶段。
药品名: XS-228
细胞种类: iPSC衍生亚型神经前体细胞
适应症: 肌萎缩侧索硬化症、亚急性期脊髓损伤
进展: IND已获批，还没有进行临床登记。
IND批准情况：
中国批准：2025年5月获中国国家药监局（NMPA）一次性无发补完全批准，用于治疗渐冻症的I/II期临床试验。此外，中国NMPA还于2025年4月批准了XS-228针对亚急性期脊髓损伤（SCI）的临床试验。这是该药物在中国获批的第二个适应症。
美国FDA批准：2025年2月获美国FDA批准开展针对肌萎缩侧索硬化症（渐冻症/ALS）的注册临床试验。该药物此前（2023年）已获得FDA授予的孤儿药资格（ODD），成为中国首个自研iPSC衍生细胞药获此资格的产品。
临床试验阶段和状态：渐冻症计划在北京大学第三医院开展I/II期临床试验，由渐冻症领域专家樊东升教授牵头。
三.艾尔普再生医学科技（深圳）有限公司
药品名: 人iPSC来源心肌细胞注射液HiCM-188
细胞种类: iPSC-心肌细胞
适应症: 心力衰竭
进展: 处于1/2a期临床试验。
IND批准情况：
中国批准：2023年1月获临床试验默示许可，用于治疗失代偿性缺血性心力衰竭或严重慢性缺血性心力衰竭。
美国批准：2024年10月获批，用于治疗终末期心力衰竭。这使HiCM-188成为全球首个在美国接受临床评估的iPSC衍生细胞创新药，FDA批准基于中国已有的安全性和有效性数据。
临床试验阶段和状态：HiCM-188目前处于1/2a期临床试验阶段，结合了I期（安全性和剂量探索）和IIa期（初步有效性评估）的设计。
药品名: HiCM-388
细胞种类: iPSC-心肌细胞
适应症: 心血管疾病
进展: IND申请已受理。
IND批准情况：2025年1月，获批IND，适应症为心血管系统疾病。
临床试验阶段和状态：截至2025年6月，尚未公示获批结果，处于审评阶段
四.武汉睿健医药科技有限公司
药品名: NouvNeu001
细胞种类: iPSC-人源多巴胺能前体细胞
适应症: 中晚期帕金森病
进展: 处于2期临床试验。
IND批准情况：
中国批准：2023年8月2日，正式获得NouvNeu001的I/II期联合临床试验申请，适应症为帕金森病（中晚期）。临床试验于2024年1月在北和武汉大学中南医院启动。
美国批准：2024年6月20日获FDA批准IND，允许其在美国开展针对中晚期帕金森病的临床试验。此次批准使NouvNeu001成为全球首个进入美国临床阶段的化学诱导异体细胞疗法（基于iPSC技术）。
临床试验阶段和状态：
I期临床试验（中国）：2024年1月，NouvNeu001的I期临床试验在北作为首家中心启动。2024年11月，全部受试者完成入组，涵盖低剂量组与高剂量组。结果显示，该药物安全性良好，未报告细胞治疗相关不良反应。在有效性方面，患者运动功能（MDS-UPDRS Part III评分）显著改善，且随时间推移效果增强；非运动症状，如睡眠质量、生活质量（PDQ39评分）也得到改善，初步证实了NouvNeu001对中晚期帕金森病的治疗潜力。
II期临床试验（中国）及美国临床进展：2025年一季度，NouvNeu001的II期临床试验计划启动入组。2025年7月，其自主研发的NouvNeu001注射液治疗中重度帕金森病的II期临床试验在北成功完成首例患者给药，同时新增中国科学技术大学附属第一医院（安徽省立医院）和华中科技大学同济医院学附属协和医院，快速推进多中心II期临床。
五.北京呈诺医学科技有限公司
药品名: ALF201
细胞种类: iPSC-内皮祖细胞(EPCs)
适应症: 急性缺血性脑卒中
进展: 处于2期临床试验。
IND批准情况：2022年4月26日，ALF201获得临床试验默示许可。
临床试验阶段和状态：2023年9月1日，完成了I期首例急性缺血性脑卒中患者的给药，正式进入安全性与有效性评估阶段。2024年4月15日，I期临床试验的最后一例患者给药完成，初步验证了该药物的安全性和疗效。2025年4月30日，进入II期临床试验，适应症仍为急性缺血性脑卒中。截至2025年6月，ALF201处于II期临床试验进行中。
药品名: ALF202
细胞种类: iPSC-内皮祖细胞(EPCs)
适应症: 严重下肢缺血
进展: 处于1期临床试验。
IND批准情况：2023年11月15日获得临床试验默示许可。
临床试验阶段和状态：截至2024年9月30日，ALF202的多中心I期临床试验已顺利完成全部受试者入组与给药工作。首例受试者于2024年1月25日在西安交通大学第一附属医院完成输注。给药过程安全，患者生命体征平稳，未报告明显不良反应。
药品名: hNPC-01
细胞种类: iPSC-前脑神经前体细胞
适应症: 缺血性脑卒中偏瘫后遗症
进展: 处于1期临床试验。
IND批准情况：2023年6月21日获临床试验默示许可，用于治疗缺血性脑卒中偏瘫后遗症。
临床试验阶段和状态：2024年6月，hNPC01注射液顺利完成了在中南大学湘雅医院进行的1期注册临床及国家重大项目支持的在301第7医学中心的临床研究总共23名发病6个月至5年之间的缺血性脑卒中偏瘫后遗症患者的入组和颅内移植给药，其中20名患者为1年以上偏瘫患者。所有随访的患者已到达12个月的安全性随访终点，部分患者已达到18个月观察。除两例脱组外，所有随访的患者在接受治疗后均有不同程度的运动功能、语言、生活自理能力、肌肉力量、痉挛/肌张力、功能评分、睡眠等改善，并且大部分患者在治疗12个月时仍有进一步的持续改善。
药品名: UX-DA001
细胞种类: iPSC-多巴胺能神经前体细胞
适应症: 原发性帕金森病
进展: IND已获批。
IND批准情况：
中国批准：2024年12月20日，获临床试验默示许可，适应症为原发性帕金森病。
美国批准：2025年2月获得美国FDA的临床许可，未明确临床试验启动时间。
临床试验阶段和状态：目前处于Ⅰ期临床试验阶段，由上海瑞金医院牵头，试验状态为进行中。2025年3月完成第一例受试者的入组。
药品名: RGB-5088
细胞种类: iPSC-胰岛细胞
适应症: 1型糖尿病
进展: 处于1期临床试验。
IND批准情况：2024年12月，获临床试验默示许可。
临床试验阶段和状态：试验设计为单中心、单臂、开放标签（无对照组），由天津市第一中心医院主导，正在进行中。
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