特发性肺纤维化（IPF）等间质性肺病（ILD），是严重威胁患者生命健康的慢性进展性疾病。近年来，医学研究持续深入，抗纤维化药物的问世为这类疾病的治疗带来新的曙光。
在肺纤维化治疗领域，尼达尼布（Nintedanib，维加特）作为一款口服小分子酪氨酸激酶抑制剂，凭借对多条促纤维化信号通路的精准阻断作用，成为肺纤维化患者的关键治疗药物。
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尼达尼布的原研药是由德国勃林格殷格翰公司开发的。2014年10月，该药物首次在美国获得批准，用于治疗特发性肺纤维化。此后，其适应症不断拓展，包括非小细胞肺癌、系统性硬化病相关间质性肺疾病（SSc-ILD）以及进行性纤维化性间质性肺疾病（PF-ILD）。
2017年9月，尼达尼布原研药首次在中国获批，适应症为特发性肺纤维化（IPF）。2020年6月，该药物又获批用于系统性硬化病相关间质性肺疾病（SSc-ILD），成为中国首个且唯一针对这一适应症的药物。
尼达尼布的核心作用机制在于抑制多种酪氨酸激酶，如血小板衍生生长因子受体（PDGFR）、成纤维细胞生长因子受体（FGFR）和血管内皮生长因子受体（VEGFR）。这些生长因子在纤维化病理过程中发挥关键作用。
通过阻断这些受体的信号传导，尼达尼布可有效抑制成纤维细胞的增殖与迁移，减少组织中胶原蛋白的沉积，从而延缓纤维化进展。
此外，它还能抑制异常血管生成，减轻肺部血管的病理性变化，维持组织结构的正常性，并发挥抗炎作用，减轻炎症介质对组织的损伤。
尼达尼布的作用机制
尼达尼布用于特发性肺纤维化（IPF）患者的临床有效性，已在两项设计一致的 3 期随机双盲安慰剂对照研究（INPULSIS-1 和 INPULSIS-2）中得到验证，这两项研究均排除了基线用力肺活量（FVC）低于正常预计值 50% 或经血红蛋白校正的肺一氧化碳弥散功能（DLCO）低于正常基线预计值 30% 的患者。
研究中患者按 3:2 的比例随机分配，分别接受每日两次 150mg 尼达尼布治疗或安慰剂治疗，治疗周期均为 52 周，主要终点设定为 FVC 年下降率。
结果显示，与安慰剂组相比，尼达尼布治疗组患者的 FVC 年下降率（以 mL 计）显著降低，且两项研究的治疗效果保持一致，这一影响在所有预先设定的敏感性分析中均证实具有稳健性。
此外，在其他肺功能相关终点中也观察到相似结果，包括第 52 周时 FVC 相对于基线的变化，以及进一步证实尼达尼布可延缓疾病进展的 FVC 应答者分析。
INPULSIS-ON 研究（此前两项 INPULSIS® 三期试验的开放性延展试验）结果发表于《柳叶刀呼吸医学》杂志，其数据显示尼达尼布可维持长期安全性与疗效，且与之前 INPULSIS试验的发现保持一致 。
该开放性延展试验的探索结果进一步证实，尼达尼布用于 IPF 患者长达 68 个月的持续治疗具有可管理的安全性和耐受性，未发现任何新的安全性相关信号，而试验涵盖的大批使用尼达尼布的 IPF 患者数据，也进一步印证了该药物能为患者带来长期获益。
自2022年起，美国胸科学会与欧洲呼吸学会联合全球合作伙伴发布的指南推荐，将尼达尼布列为特发性肺纤维化的一线治疗选择。
用药方面需严格遵循专科医生指导，推荐剂量为每日两次，每次 150 毫克，口服给药，给药间隔大约为12小时。应与食物同服，不得咀嚼、掰开或碾碎胶囊。
常见的不良反应包括腹泻、恶心、腹痛、呕吐等，其中腹泻是最常报告的症状，通常在用药初期出现，必要时可在医生指导下对症处理。
2020 年，尼达尼布被纳入国家医保乙类目录，大幅降低了患者的用药经济负担，让更多患者能够获得规范治疗。目前，除原研药外，尼达尼布仿制药已在国内获批上市，进一步提升了药物的可及性，为不同经济状况的患者提供了更多选择。
作为肺纤维化治疗领域的突破性药物，尼达尼布通过精准靶向促纤维化信号通路，改变了肺纤维化的治疗格局，为患者带来了延缓疾病进展、延长生存期和改善生活质量的多重获益。
无论是特发性肺纤维化还是进行性纤维化性间质性肺疾病患者，都能从尼达尼布治疗中获得显著临床获益，尤其对于疾病早期患者，及时启动治疗可最大程度保护肺功能。在临床应用中，需在专业医生指导下制定个体化治疗方案，严格遵循剂量规范，加强不良反应监测和随访，确保用药安全有效
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