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2025年9月10日，基因治疗公司Capsida发布公告：
一例参与公司CAP-002候选药物临床试验患者死亡，临床试验暂停，公司将全面调查后向FDA提供详细报告。
患者离世让人遗憾和痛惜，更加让人感到悲伤的是这名受试者还是个孩子。
这项编号为NCT06983158的临床试验，入组的是1.5岁-7岁的儿童。
根据ClinicalTrials信息，临床才刚刚开始。
2025年7月3日，临床试验启动，仅仅过去2个月。
AbbVie、Lilly和CRISPR Tx都是其合作伙伴，必然其权益会受到损失。
更让人担心的是基于AAV递送的基因疗法安全性这一根本命题。
没错，CAP-002的递送系统也是改造过的AAV。
为什么不用LNP呢？因为要跨越血脑屏障且需要在脑组织中起效。
2025年3月18日，治疗杜氏肌营养不良症（Duchenne muscular dystrophy, DMD）的产品Elevidys在一名16岁患者在给药后同样由于急性肝衰竭离世。
2025年6月15日，同样是Elevidys在治疗一名非行走型-DMD患者出现急性肝衰竭，最终导致该患者死亡。
而我们关注的更早一例死亡基因治疗临床受试者试验出现在2022年11月26日。
当然，以上除了最后一个确认是AAV问题外，其他只是个人主观臆断，尚需具体细节公布。
STXBP1相关疾病是一类由 STXBP1 基因突变引起的严重神经发育疾病，表现为早发性癫痫、智力障碍和运动障碍，目前治疗以对症为主。
而CAP-002就是针对这一罕见病开发的候选药物，通过改造过的AAV腺相关病毒递送STXBP1基因，修复蛋白表达进而治疗疾病。
因此，Capsida通过其高通量筛选平台对衣壳进行筛选，找到能够高效靶向脑组织的突变体。
最终获得的AAV载体在脑组织中载量是肝的4000倍，因此可以减小肝毒性的产生。
最终，在非人灵长类动物大脑中检测到了CAP-002的带来的广泛表达和改善。
CAP-002在2024年底被FDA授予为罕见病药物资格。
用以治疗Developmental and Epileptic Encephalopathy（DEE，发育性与癫痫性脑病），这是一类严重的儿童早期癫痫综合征。
你看，仅仅是一个基因替代疗法就有这么多的潜在安全性问题。
更不用说体内的基因编辑疗法，要走的路还要更长、更难。
所以，in vivo CAR-T的逻辑….有点怕怕的。
最后的最后，想组个CGT的群，有兴趣的加小编微信，暗号：CGT
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相关资料：注1：https://capsida.com/a-letter-to-the-stxbp1-community/注2：https://www.pharmacytimes.com/view/fda-grants-orphan-drug-designation-to-cap-002-to-treat-patients-with-developmental-and-epileptic-encephalopathy注3：https://capsida.com/downloads/Abs_504_Knoll_CAP-002_ASGCT_2024.pdf
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