环球视野,深度视角
各位亲爱的股东,大家早上好中午好晚上好!
今天,我们聊聊罕见病的治疗。

2句话总结:
1,在以II期临床数据冲击上市失败后,DMD细胞疗法公司Capricor Therapeutics将再次向FDA提交上市申请。
2,消息公布后,公司股价暴涨371%

#01

曾经沧海


关于更为详细的背景介绍,欢迎移步:
https://mp.weixin.qq.com/s/2EH3jKVZRtk2jCMjy49L5w
懒得跳转的我大概介绍下
杜氏肌营养不良(DMD)的成因比较复杂,且与之相关的Dystrophin基因非常巨大,有多达79个外显子,不同的外显子上的突变都可能会导致DMD。
由于基因太大,直接将正确编码的Dystrophin基因递送到细胞内的方式也就是基因替代疗法是不可能的。
因此,科学家们想尽办法来解决这个问题。
其中一个就是通过细胞疗法来恢复患者的行动能力,这方面的技术代表就是Capricor Therapeutics的deramiocel(CAP-1002)。
2024年底,在完成HOPE-2 II期临床后,Capricor向FDA提交了BLA上市申请。
然而…

2025年7月11日,Capricor Therapeutics治疗DMD相关心肌病的细胞疗法deramiocel(CAP-1002)的生物制品许可申请 (BLA) 收到了美国FDA的完整回复函 (CRL)。
这意味着Capricor想用II期临床数据上市的努力落空了。

随即,股价开启暴跌模式,单日下跌27.81%。
然而,Capricor并未放弃CAP-002。
CEO明确表示,2025年Q3见!

#02

一飞冲天


然而实际上大家在2025Q3并未等到Capricor的好消息,2025年11月3日公司才宣布:
快了,我们在看HOP3-3 III期临床数据,预计2025Q4中可以公布数据了,我们预期重新提交上市申请。
这一等,就是一个月。

2025年12月3日,Capricor宣布HOPE-3 III期临床成功!
这一项随机双盲安慰剂对照研究入组106人,主要终点PUL v2.0评分和次要终点LVEF(左心室射血分数)均达成。

PUL(Performance of Upper Limb version 2.0)上肢活动能力评估结果显示,与对照组相比Deramiocel治疗组减缓PUL恶化54%。

与对照组相比,LVEF评分显示减缓心脏疾病进展速度91%。
另外,Deramiocel(CAP-002)的安全性和耐受性良好,与此前临床结果类似。

因此,公司计划基于此与FDA沟通,并提交CRL回复。
潜台词就是,这次获批稳了。

于是,股价被引爆,当日暴涨371%。

#03

希望常在

杜氏肌营养不良(DMD)的新希望!暴涨372%!


Deramiocel(CAP-002)的可能获批给DMD患者带来了新的希望,虽然Deramiocel还没有展示出治愈患者的能力。
但是,让患者拥有能等到治愈的机会同样重要。
现在,就看定价是多少,能让多少患者获益了。
愿希望常在。

END

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相关资料:
注1:https://www./investors/news-events/press-releases/detail/331/capricor-therapeutics-announces-positive-topline-results注2:https://d1io3yog0oux5./_8618c5ad0c35fcb91ef81841f5e7e7e9/capricor/db/2222/21483/presentation/CAPR+-+HOPE-3+Topline+Data+Update.pdf