微精选

哈喽，大家好，小圆这篇评论主要来分析国际顶刊《自然·医学》最新盘点的11项重大临床试验进展，当地时间12月15日，这份年终盘点正式发布，入选研究均由顶尖研究者提名，覆盖传染病、癌症、罕见病等多个关键领域。

这些研究之所以被称为重磅，不仅因为它们瞄准了长期困扰人类的医学难题，更在于其有望在2026年集中迎来关键成果，真正改写临床实践、重塑人类医学格局。

传染病防治

在传染病领域，人类长期面临诸多难以攻克的难题，而这次盘点的几项研究，正逐一打破这些僵局，首先是结核病疫苗的百年破局，作为全球重大公共卫生威胁，2023年全球有近1080万人患病、125万人死亡，现有卡介苗对青少年和成人保护力有限。

新型疫苗M72/AS01E的IIb期试验显示，能将成人潜伏性感染进展为结核病的风险降低50%，目前III期试验已在7国60个中心完成2万余人招募，若试验成功，它将成为百年来首款针对青少年和成人的肺结核疫苗，彻底革新全球结核病防控战略。

艾滋病治疗也迎来新希望，现有药物虽能让患者寿命接近常人，但需终身服药，停药即复发。RIO试验测试的两种长效广谱中和抗体，让75%的患者治疗5个月后仍无需重启用药，部分人甚至停药近两年，这一进展意味着艾滋病患者有望告别每日服药的束缚。

向功能性治愈迈出关键一步，此外，能同时预防拉沙热和狂犬病的LASSARAB疫苗，以及针对长新冠的循证治疗方案，也都在填补临床空白，前者动物试验中接种者全部抵御致死剂量病毒，后者瞄准微循环障碍和炎症的治疗思路，预计2026年将给出首份高级别循证结果。

癌症与罕见病

癌症和罕见病一直是临床治疗的难点，要么治疗手段有限、副作用大，要么因发病率低缺乏针对性疗法，而这次盘点的研究正让精准治疗从概念走向现实，被称为癌中之王的胰腺癌，近95%患者存在KRAS基因突变。

新型口服广谱RAS抑制剂RMC-6236针对性覆盖80%的突变亚型，且副作用可控，目前全球III期试验正对比新药与标准化疗的效果，460名患者分两组接受治疗，预计2026年公布结果，一旦成功，这款口服药将为晚期胰腺癌患者带来全新靶向选择，彻底改变该病治疗格局。

打开今日头条查看图片详情

在罕见病领域，新一代基因编辑技术先导编辑展现出治愈潜力，针对平均预期寿命仅40岁的慢性肉芽肿病，研究团队用该技术在体外纠正患者造血干细胞基因缺陷后回输，两名患者实现功能性治愈，中性粒细胞活性恢复正常。

更关键的是，相关企业正与监管部门沟通，试图解决基因疗法天价难题，为罕见病患者可及性提供参考模板，mRNA技术也跨界应用于自身免疫疾病治疗，针对重症肌无力的疗法，通过mRNA让T细胞临时获得靶向杀伤能力，降低了传统CAR-T疗法的风险。

2b期试验中57%患者6个月时达到最低症状状态，这种技术思路未来还可能拓展到狼疮、类风湿关节炎等疾病，开启自免疾病精准治疗新时代，而几乎覆盖所有乳腺癌亚型的Bria-IMT免疫疗法，也在III期试验中向转移性乳腺癌这一难题发起挑战。

慢性病与神经疾病

除了传染病和癌症，困扰全球庞大人群的慢性病和神经疾病，也在这次盘点的研究中迎来治疗思路的革新，心血管疾病每年导致全球2000万人死亡，传统治疗以降脂为核心，而新型IL-6单克隆抗体Ziltivekimab，瞄准残余炎症风险这一独立风险因素，通过抑制全身性炎症反应预防心血管事件。

目前全球3项试验共纳入6300名患者，预计2026年底完成，这标志着心血管疾病治疗将进入降脂+抗炎联合治疗的新时代，筛查指标也将不再局限于胆固醇，而是加入高敏C反应蛋白等炎症标志物。

针对全球14亿人面临的脂蛋白过高问题，新型反义寡核苷酸药物Pelacarsen通过基因沉默效应，能使患者脂蛋白水平降低80%，目前大型心血管结局试验已完成7000人招募，若能证实可降低心梗、中风风险，将改写全球相关治疗指南。

这些研究不仅关注当下的医学热点，更瞄准了那些长期被忽视的小众疾病和庞大的潜在患者群体，这种不落下任何一个的研究导向，正是医学人文精神的体现，2026年将是这些研究的关键节点，诸多结果将集中公布，无论最终结果如何，这些探索都已为人类医学指明了新方向。

医学的终极目标从来不是攻克所有疾病，而是通过持续创新，让每个人都能拥有更高质量的生命，这些顶刊盘点的研究，正是朝着这个目标迈出的坚实步伐，也让我们有理由相信，未来的医学将更加精准、更加普惠，为人类健康带来更坚实的守护。