细胞与基因治疗（CGT）听起来是不是有点高大上？其实，它正悄悄改变着医疗的未来！最近，Nature Reviews Drug Discovery发表了一篇重磅综述，揭示了中国CGT领域的爆发式增长，让我们来看看这背后的大趋势和大机遇。
中国CGT：8年爆发式增长
从2017年到2025年，中国CGT领域发生了什么？国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）和清华大学团队的研究显示，这8年间，CDE共受理了771个申请，其中765个是新药研究（IND）申请。这可不是小数目！CAR-T细胞疗法、干细胞疗法和基因疗法三足鼎立，成为这个领域的主力军。
CAR-T疗法进展最快，已经有9款产品获批上市，还有7款正在接受新药申请（NDA）审查。干细胞疗法也不甘示弱，87款产品进入探索性临床试验。基因疗法虽然起步稍晚，但发展迅速，已经有1款B型血友病基因疗法获批上市。
图1. 中国CGT产品IND申请趋势（2017-2025年Q2）
图2. 中国在研CGT产品的临床开发状态
图3. 三大类CGT药物的适应症和靶点分析
监管优化：创新药上市的加速器
中国在CGT领域的快速发展，离不开政府和监管部门的支持。国家药监局在过去五年里不断完善CGT全链条监管，发布了20多项技术指南，涵盖生产和质量控制、非临床研究、临床药理学研究等多个方面。这种监管效率的提升，让创新药上市进程大大加快。
今年初，国务院发布的53号文件更是提出“提前介入、一企一策、全程指导、研审联动”，全力推动新药的高质量开发。这意味着，未来CGT药物的审批将更加灵活和高效，创新企业将迎来更多的机会。
图4. 截至2025.6.30，CDE发布的CGT产品指导原则
千亿市场：创新企业的黄金时代
说到市场，那可真是潜力无限！据Precedence Research预测，2025年全球CGT市场规模将突破250.3亿美元，到2034年有望增长至1174.6亿美元。未来9年，年复合增长率将达到18.7%。这可是一个千亿级别的市场，等着创新企业去开拓。
以CAR-T市场为例，目前全球已有13款产品上市，其中Yescarta和Tecartus两款产品在2024年就卖出了19.73亿美元。这不仅展示了CAR-T疗法的巨大商业潜力，也说明了其应用范围正在不断拓展。从治疗癌症到自身免疫性疾病，从自体CAR-T到现货型异体通用型CAR-T，未来的发展方向令人期待。
图5. 市场规模预测（Precedence Research）
未来展望：创新与机遇并存
中国CGT领域的快速发展，不仅得益于政策的支持和市场的潜力，更离不开科研人员的不懈努力。从CAR-T疗法的快速推进，到干细胞和基因疗法的逐步成熟，每一个进步都为患者带来了新的希望。
对于创新企业来说，这是一个黄金时代。政府的支持、市场的潜力和监管的优化，为它们提供了广阔的发展空间。而对于我们普通人来说，这意味着未来有更多的治疗选择和更好的医疗体验。
细胞与基因治疗，听起来很遥远，但其实它已经走进了我们的生活。让我们一起期待，中国CGT领域在未来能带来更多惊喜，为全球医疗事业贡献更多力量！
Reference：
Trends in the development of cellular and gene therapy in China. Nature Reviews Drug Discovery. 2025.https://www./articles/d41573-025-00126-7