2025–十余年来首次！肺纤维化治疗迎来新突破，创新药那米司特获FDA批准

（美国FDA批文截图）

近日，美国FDA批准了十余年来首个治疗特发性肺纤维化的新药——
那米司特片，为全球约三百万患者带来新希望。

近日，呼吸疾病治疗领域迎来一个重要里程碑。勃林格殷格翰公司宣布，其研发的新型抗纤维化药物那米司特片（商品名：Jascayd，通用名：nerandomilast）已获得美国FDA批准，用于治疗特发性肺纤维化（IPF）。

这是十多年来首个获得FDA批准治疗IPF的新机制药物，打破了该领域长期未有新药问世的僵局。

图片来源：https:///jascayd-nerandomilast-gains-fda-approval-as-first-ipf-therapy-in-10-years-4422/

01 认识特发性肺纤维化：呼吸系统的“不治之症”

特发性肺纤维化（IPF）是一种严重的进行性纤维化间质性肺疾病，被称为“不是癌症的癌症”。患者肺部组织会逐渐形成疤痕，导致肺部变得僵硬，呼吸功能不断恶化。

IPF的典型表现包括：

IPF虽被归类为罕见病，但全球约有300万患者正遭受这一疾病的折磨。患者的确诊后中位生存期仅为2-5年，比许多癌症更为凶险。

那米司特是一种口服磷酸二酯酶4B（PDE4B）抑制剂，具有抗炎症和抗纤维化的双重作用机制。

通俗解释其作用原理：

在我们体内，有一种叫做PDE4B的酶，它会分解细胞中一种重要的信号分子——cAMP。而cAMP具有抑制炎症和纤维化的作用。那米司特通过抑制PDE4B，提高cAMP水平，从而同时发挥抗炎和抗纤维化的效果，从多个途径延缓肺纤维化的进展。

FDA的批准基于两项关键临床试验：FIBRONEER™-IPF（NCT05321069）和另一项临床试验（NCT04419506）。

FIBRONEER™-IPF研究是一项严格设计的双盲、随机、安慰剂对照III期临床试验，主要评估那米司特对IPF患者52周治疗期间的疗效与安全性。

核心研究结果：

该研究的主要终点是评估从基线到第52周时，患者用力肺活量（FVC） 的绝对变化。FVC是衡量肺功能的关键指标，可以简单理解为“患者一次全力呼气能呼出的空气总量”。IPF患者随着疾病进展，FVC会不断下降。

令人鼓舞的结果显示：

与安慰剂组相比，那米司特显著减缓了FVC的下降：

数据解读：
这意味着与未接受有效治疗的患者相比，使用那米司特治疗的患者肺功能下降速度明显减缓，保留了更多的肺功能。

此外，研究还显示，接受那米司特18mg治疗的患者早期就表现出治疗效果，且随着时间推移，治疗组与安慰剂组的FVC变化曲线持续分离，表明疗效持久稳定。

那米司特的获批为IPF患者带来了多重益处：

1. 十余年来首款新机制药物
自尼达尼布（Ofev）和吡非尼酮（Esbriet）上市以来，IPF领域已有十余年未有新药问世。那米司特的获批结束了这一漫长等待，为患者提供了新的治疗选择。

2. 显著延缓疾病进展
通过减缓肺功能下降，那米司特可以帮助患者更长时间地维持日常活动能力，提高生活质量。

3. 口服给药便利
作为一种口服片剂，那米司特使用方便，易于患者坚持长期治疗。

那米司特在中国也取得了重要进展。2025年初，该药物已在国内提交了用于治疗IPF的上市申请，并被CDE列入优先审评程序。

更令人期待的是，那米司特针对进展性肺纤维化（PPF） 的新适应症也于2025年5月在中国获得了上市申请受理，并于5月8日被纳入优先审评。

值得注意的是，目前全球尚无任何药物正式被批准用于治疗PPF，这使得那米司特有望成为首个在该领域获批的新药。

专家观点：
肺纤维化领域专家表示，那米司特的获批是IPF治疗史上的重要进步。其独特的作用机制和明确的临床证据，使其成为当前IPF治疗指南的有力补充，为患者提供了新的希望。

对患者的建议：
IPF患者可咨询专科医生，评估是否适合使用那米司特。同时需注意，任何用药调整都应在医生指导下进行，不可自行更改治疗方案。

那米司特在中国的审评进程令人期待，有望不久后能惠及中国患者。